Une découverte en recherche fondamentale à l'origine d'un nouveau traitement pour des maladies rares

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Maria Veiga da Cunha, Chercheuse qualifiée #FNRS à l'UCLouvain – Université catholique de Louvain et Emile Van Schaftingen, Directeur de recherches FNRS honoraire et membre de l'Académie royale de Médecine de Belgique sont à l'origine d'une découverte en recherche fondamentale qui débouche sur le traitement de maladies rares affectant le système immunitaire.

Des patients atteints d'une malade métabolique appelée glycogénose de type lb ont pu être soignés par un médicament antidiabétique qui abaisse la concentration de glucose dans le sang en augmentant son élimination dans les urines.

Dans un article qui vient de paraître dans la la revue Blood, l’équipe de l’UCLouvain, en collaboration avec des cliniciens d’Autriche, des Etats-Unis et des Pays-Bas, montre que ce traitement révolutionnaire fonctionne chez les patients. Ceux-ci (quatre au total) présentaient des infections récurrentes de la bouche, de l’intestin et/ou de la peau, avec impossibilité pour certains d’entre eux d’arriver à se nourrir normalement, avec des diarrhées persistantes et/ou des plaies surinfectées qui ne cicatrisaient pas. L’administration de l’antidiabétique a fait disparaître, ou pratiquement disparaître, ces symptômes en quelques semaines.

Les recherches menant à ces découvertes ont été soutenues financièrement par diverses sources de financement (le FNRS, UCLouvain, l’Institut de Duve), et tout particulièrement par WELBIO.

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