Autorisation de mise sur le marché américain d’une molécule issue de la recherche française contre le syndrome de CLOVES et les syndromes apparentés

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👏💊 Bonne nouvelle pour les équipes de Guillaume Canaud (Hôpital Necker – Enfants malades AP-HP), lauréat du Prix Gagna A. & Ch. Van Heck 2021, et surtout pour ses patients : l'Agence américaine du médicament (FDA) a autorisé la mise sur le marché américain de l'apelisib, seul et unique traitement existant à ce jour pour soigner les malades atteints du spectre de prolifération liée à une mutation du gène PIK3CA (PROS).

💬 « Je suis fier de cet aboutissement exceptionnel qui va offrir une possibilité de traitement médicamenteux pour les patients atteints de syndrome de surcroissance ou d’anomalies vasculaires liées à une mutation PI3KCA. Il s’agit du fruit d’un travail pour lequel de multiples équipes de l’hôpital Necker – Enfants malades AP-HP mais également au sein du laboratoire de recherche (Institut Necker – Enfants malades AP-HP – Université Paris Cité) ont travaillé main dans la main avec le laboratoire propriétaire de la molécule (Novartis), les associations de patients et la FDA. Les résultats de l’étude EPIK-P1 découlent de nos découvertes précliniques antérieures. », indique le Pr Guillaume Canaud. « Il s’agit d’une avancée majeure pour l’amélioration de la prise en charge des patients. »

🏆 Le Prix Gagna A. & Ch. Van Heck, d’un montant de 75.000 €, est attribué tous les 3 ans à une chercheuse ou un chercheur dont les travaux auront contribué à la guérison d’un mal encore incurable à ce jour, ou dont la recherche mène à l’espoir d’une proche guérison. Les chercheurs du monde entier sont éligibles à ce Prix. La gestion du Prix a été confiée au FNRS.

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