➡ Les laboratoires de Luc Willems, Directeur de recherches FNRS, Promoteur Télévie Université de Liège (GIGA-Cancer) et Vincent Seutin (GIGA-Neurosciences), Promoteur PDR FNRS, Prof. Université de Liège, viennent de publier, en collaboration avec l’Institut de Myologie de Paris, les résultats des travaux d’un ex-doctorant FRIA, Florent Porquet.
➡ Cette étude établit les bases scientifiques d’une nouvelle stratégie thérapeutique pour la maladie de Steinert.
➡ Les patients atteints de cette maladie ont une faiblesse musculaire et une incapacité à relâcher le muscle après sa contraction (« myotonie »). Ils souffrent également de nombreux autres symptômes du fait de l’atteinte du système nerveux (somnolence diurne excessive, troubles des fonctions exécutives) et d’autres organes (cardiomyopathie, cataracte, diabète). Il s’agit donc d’une maladie multisystémique.
➡ Toute cette étude a été réalisée in vitro. Il faut à présent évaluer dans quelle mesure cette stratégie peut fonctionner in vivo, en tenant compte de diverses contraintes (taille maximale possible des plasmides en fonction des virus à utiliser, capacité des virus à pénétrer les différents types cellulaires, etc…).
➡ Il sera également très important d’évaluer dans quelle mesure les cellules atteintes par la pathologie pourront être corrigées suffisamment au niveau de leur activité d’épissage.
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