Les maladies rares concernent plus de 500.000 personnes en Belgique. Elles restent difficiles à diagnostiquer, insuffisamment traitées et souvent invalidantes. C’est pourquoi le Prix Generet (Generet Award for Rare Diseases) a été créé en 2018 par le Fonds Generet, géré par la Fondation Roi Baudouin. Ce Prix est administré par le FNRS et est décerné chaque année à une chercheuse ou à un chercheur dont les travaux sont susceptibles de changer la vie des patientes et patients. Le Prix 2025 vient d’ailleurs de récompenser un projet de recherche sur la maladie de Charcot.
On estime qu'entre 6.000 et 8.000 maladies rares ont été identifiées dans le monde, et de nouvelles pathologies continuent d'être découvertes à mesure que la recherche génétique et moléculaire progresse. Prises dans leur ensemble, ces maladies touchent 5 à 6% de la population.
Un soutien indispensable
« Il est essentiel de soutenir la recherche sur les maladies rares, car, prises individuellement, ces affections touchent de petits groupes de patients, mais collectivement, elles concernent un très grand nombre de personnes, explique Sofie Bekaert, Responsable du Programme Santé de la Fondation Roi Baudouin. La plupart des maladies rares sont graves, chroniques et souvent mortelles, leurs symptômes apparaissant tôt dans la vie et affectent considérablement la qualité de vie des patients. Pour la grande majorité de ces affections, il n'existe actuellement aucun traitement curatif et les retards de diagnostic sont fréquents. Les maladies rares étant, par définition, moins répandues, elles font souvent l'objet d'une attention limitée de la part des organismes traditionnels de financement de la recherche et des investissements pharmaceutiques. Le soutien public et philanthropique est donc essentiel pour stimuler l'innovation, améliorer le diagnostic et développer de nouvelles approches thérapeutiques. Investir dans la recherche sur les maladies rares n'est pas seulement une question d'équité pour les patients et leurs familles, mais aussi un puissant moteur de progrès scientifique, car les découvertes dans ce domaine conduisent souvent à des avancées qui profitent à la médecine dans son ensemble. »
Financer des recherches de pointe
C’est pour toutes ces raisons que le Prix Generet a été créé. Il s’agit d’un des Prix les plus prestigieux remis en Belgique, tant par la dotation que par la distinction qui l’accompagne. Il est décerné par le Fonds Generet, géré par la Fondation Roi Baudouin, et il est administré par le FNRS. Jusqu’en 2025, sa dotation se montait à 1.000.000 euros sur quatre ans ; elle se monte désormais à 1.250.000 euros sur quatre ans. Elle doit offrir à une chercheuse ou à un chercheur de premier plan l’opportunité de mener des travaux pionniers dans le domaine des maladies rares.
« Le Prix Generet joue un rôle particulièrement important, car il se concentre sur la recherche fondamentale de pointe, qui est à la base des futures avancées médicales, explique Sofie Bekaert. La recherche fondamentale permet de comprendre les mécanismes des maladies, d'identifier des cibles biologiques et d'ouvrir des voies de recherche entièrement nouvelles, étapes indispensables avant de pouvoir développer des applications cliniques. En apportant un soutien substantiel à des chercheuses et chercheurs exceptionnels, le Prix Generet permet la réalisation de projets ambitieux qui, sans cela, auraient du mal à obtenir un financement. En ce sens, le Prix peut en effet être considéré comme un moteur essentiel de la recherche sur les maladies rares en Belgique, renforçant l'excellence scientifique, ouvrant la voie à la mise en pratique, augmentant la visibilité internationale et contribuant à positionner la Belgique comme un leader dans ce domaine. »
La recherche sur la maladie de Charcot récompensée par le Prix Generet 2025
Le Prix 2025 vient d’être décerné à la Professeure Albena Jordanova du Centre de Neurologie Moléculaire du VIB - Université d’Anvers. La chercheuse est récompensée pour ses recherches approfondies et innovantes sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT), une neuropathie héréditaire qui, progressivement, perturbe profondément la vie des patientes et patients. Il s’agit de la maladie héréditaire la plus fréquente du système nerveux périphérique. Elle concerne une personne sur 2.000.
Son laboratoire travaille sur une forme spécifique du CMT qui est causée par une mutation d’une protéine, Tyrosyl-tRNA synthetase. L’objectif de son équipe de recherche est de comprendre pourquoi des mutations de cette protéine peuvent provoquer une maladie dégénérative qui affecte uniquement le système nerveux périphérique.
Des avancées significatives
Depuis sa création, le Prix a récompensé huit recherches d’excellence, toutes cruciales pour les malades et leurs proches : le premier lauréat a été Miikka Vikkula, chercheur en sciences biomédicales et Professeur ordinaire à l’UCLouvain, récompensé pour ses travaux sur les causes génétiques des anomalies vasculaires, ouvrant la voie à de nouveaux traitements. Ont suivi Steven Laureys (ULiège) pour ses travaux sur les états de conscience altérée, causés par de graves lésions cérébrales ; Pierre Vanderhaegen (VIB-KU Leuven Centrum voor Hersenonderzoek et ULB) pour ses recherches consacrées au développement cérébral et à ses anomalies ; Rosa Rademakers (VIB-UAntwerpen) pour ses travaux sur les formes rares de démence fronto-temporale ; Ludo Van Den Bosch (VIB - KU Leuven) pour sa recherche sur la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), mieux connue sous le nom de maladie de Charcot ; Sabine Costagliola, Directrice de recherches FNRS à l’ULB, pour ses travaux sur les pathologies thyroïdiennes rares ; et Patrik Verstreken (VIB-KU Leuven) pour ses recherches sur la démence précoce.
« Le Prix Generet a permis de réaliser des progrès significatifs en donnant aux chercheuses et chercheurs les moyens d'explorer des questions scientifiques innovantes et à haut risque liées aux maladies rares, insiste Sofie Bekaert. Grâce à ce soutien, les lauréats ont pu approfondir la compréhension des mécanismes pathologiques, développer de nouveaux modèles expérimentaux et générer des connaissances qui jettent les bases de nouvelles stratégies diagnostiques ou thérapeutiques. Au-delà des résultats de recherche individuels, le Prix a également eu un impact plus large en favorisant la collaboration interdisciplinaire, en attirant de jeunes talents dans le domaine des maladies rares et en accélérant la traduction des découvertes fondamentales en applications cliniques potentielles. Si la recherche fondamentale ne débouche pas toujours sur des traitements immédiats, elle constitue une étape décisive vers des solutions à long terme pour les patients et les familles touchées par des maladies rares. »
L’appel à candidatures pour le Prix Generet 2026 est ouvert jusqu’au 20 avril prochain.
Sofie Bekaert, Responsable du Programme Santé, Fondation Roi Baudoin
Professeure Dr Albena Jordanova, VIB-UAntwerp, lauréate du Prix Generet 2025
Plus d’information sur l’appel 2026
Plus d’informations sur la lauréate 2025
Plus d’information sur le Prix Generet : generetaward.be
