C’est une piste de recherche extrêmement prometteuse qui est récompensée en cette journée internationale des maladies rares. « Ce que nous développons est proche d'un traitement d’une forme rare de démence précoce : nous ciblons directement la cause génétique de la maladie. », explique Le Prof. Dr. Patrik Verstreken, nouveau lauréat du Prix Generet pour les maladies rares.
Patrik Verstreken (professeur et chercheur au Centre de recherche sur le cerveau et les maladies de la VIB-KU Leuven) étudie comment une forme spécifique de démence précoce peut être traitée avec des ASO (oligonucléotides antisens). Il est le nouveau lauréat du Prix Generet pour les maladies rares du Fonds Generet, géré par la Fondation Roi Baudouin et administré par le FNRS. Ce Prix est doté d'un budget de recherche d'un million d'euros.
Difficulté à traiter l'information, perte de mémoire, sautes d'humeur, troubles du comportement... les symptômes de la démence sont bien connus. Chez certains patients, ils peuvent apparaître très tôt, dès l’âge de 40 ou 50 ans. Dans le monde, environ 300.000 personnes sont porteuses d'une mutation génétique qui les condamne inévitablement à développer une démence précoce. En Belgique, entre 300 et 400 personnes souffrent de cette maladie, qui frappe tôt et évolue rapidement.
« Il s'agit de versions apparentées à la maladie d'Alzheimer », explique le lauréat du Prix Generet pour les maladies rares, le Prof. Dr. Patrik Verstreken (VIB – KU Leuven). Son équipe étudie notamment une grande famille mexicaine dont les membres sont touchés par la même mutation. Dans d'autres familles, il s'agit d'une autre mutation, mais toujours sur le gène préséniline, et toujours avec la certitude que la démence précoce se manifestera.
« Nous étudions comment traiter ces patients avec des oligonucléotides antisens. Les ASO sont une sorte de médicament qui modifie (dans ce cas-ci : réduit) l'expression de certaines parties de l'ADN », explique le Prof. Verstreken.
À la question de savoir quand le médicament sera disponible pour les patients, le Prof. Verstreken répond avec une certaine prudence : « J’ose espérer dans un avenir proche, mais certainement dans une dizaine d’années … Grâce aux moyens du Fonds Generet, nous pouvons créer plus d'ASO, effectuer davantage de tests précliniques, impliquer plus de familles, apprendre à connaître plus de mutations... En résumé : poursuivre nos efforts pour trouver une médication. »
Voir le communiqué de presse de la Fondation Roi Baudoin...
